FDA veröffentlicht Leitlinienentwurf zur Beschleunigung von Zell- und Gentherapien für Patienten
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat heute einen Leitlinienentwurf veröffentlicht , der Entwicklern helfen soll, vielversprechende Gentherapien effizienter zu den Patienten zu bringen, indem vorhandenes wissenschaftliches und regulatorisches Wissen besser genutzt wird. Die Leitlinien werden nach ihrer Fertigstellung darlegen, wie Sponsoren öffentlich verfügbare Informationen und etabliertes Plattformwissen, einschließlich Daten zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC), Ergebnisse nichtklinischer Studien und klinische Informationen, nutzen können, um die Zulassungsanträge für humane Gentherapieprodukte, die Genomeditierung in menschlichen somatischen Zellen verwenden, zu vereinfachen. „Die heutige Maßnahme unterstreicht das Engagement der FDA, sichere und wirksame Zell- und Gentherapien schneller zu den Patienten zu bringen, insbesondere zu jenen mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen, denen nur wenige oder gar keine anderen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen“, sagte Karim Mikhail, B. Pharm., MS, kommissarischer Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) . „Indem wir Informationen darüber bereitstellen, wie Unternehmen auf bereits vorhandenen Erkenntnissen…


