Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den ersten oralen PCSK9-Inhibitor zur Senkung des LDL-Cholesterins zugelassen. Das Präparat mit dem Wirkstoff Enlicitide (Handelsname: Lipfendra) von Merck Sharp & Dohme LLC ist als Tablette einmal täglich zugelassen.
Lipfendra ist indiziert als Zusatz zu Diät und Bewegung zur Senkung des LDL-Cholesterins bei Erwachsenen mit Hypercholesterinämie, einschließlich Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH). Bisher standen für diese Indikation nur injizierbare PCSK9-Inhibitoren zur Verfügung.
Die Zulassung stützt sich auf zwei randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studien mit insgesamt 3.207 Erwachsenen, die bereits eine maximal tolerierte Statintherapie erhielten. In der ersten Studie (Patienten mit atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankung oder hohem Risiko) senkte Lipfendra das LDL-Cholesterin nach 24 Wochen um durchschnittlich 56 Prozent. In der zweiten Studie bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie betrug die Reduktion 59 Prozent.
Häufigere Nebenwirkungen waren Durchfall und Schwindel. Die Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen war in beiden Studien vergleichbar mit Placebo. Die FDA erteilte dem Antrag eine Priority Review sowie eine Prüfung im Rahmen des Commissioner’s National Priority Voucher Pilot Program.
Mit der Zulassung steht erstmals eine orale Therapieoption aus der PCSK9-Inhibitor-Klasse zur Verfügung, die eine weitere Senkung des LDL-Cholesterins bei Patienten ermöglichen soll, bei denen Statine allein nicht ausreichen.
