Warren/New Jersey – Das US-Unternehmen PTC Therapeutics hat die Übernahme der Gentherapie ST-920 von Sangamo Therapeutics abgeschlossen. Das teilte PTC am Montag mit. ST-920 (Wirkstoffname Isaralgagene civaparvovec) ist eine einmalig zu verabreichende AAV-Gentherapie gegen die seltene Stoffwechselkrankheit Morbus Fabry und befindet sich nach Unternehmensangaben im Stadium einer Zulassungsantragstellung (BLA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA.
Die fortlaufende BLA-Einreichung mit dem Ziel einer beschleunigten Zulassung soll im vierten Quartal 2026 abgeschlossen werden, erklärte PTC.
Vorstandschef Matthew B. Klein sagte, das Unternehmen wolle die Einreichung beenden und perspektivisch eine einmalig verabreichte Therapie anbieten, die nach Darstellung von PTC Einschränkungen der chronischen Enzymersatztherapie adressieren soll.
Nach Angaben des Unternehmens ermöglichte ST-920 in klinischen Studien eine langfristige Produktion des fehlenden Enzyms Alpha-Galactosidase A (?-Gal A) und eine deutliche Senkung der Gb3-Spiegel. PTC spricht von einem anhaltenden klinischen Nutzen und einer geringeren Belastung gegenüber der Enzymersatztherapie.
Die FDA hat dem Kandidaten laut PTC den Orphan-Drug-, Fast-Track- und RMAT-Status erteilt. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) vergab eine Orphan-Designation sowie PRIME-Eignung, die britische Zulassungsbehörde MHRA den Innovative Licensing and Access Pathway.
Morbus Fabry entsteht durch Mutationen im GLA-Gen. Der daraus resultierende Enzymmangel kann zur Anreicherung von Gb3 in Zellen führen und Organe wie Niere, Herz, Nerven, Augen, Darm und Haut schädigen. Eine Marktzulassung liegt noch nicht vor.
